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Dra Adriana Perez-Grovas Saltijeral

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Etiqueta: cps1

mayo 23, 2025 draadrianapgs English

A New Era in Genetics: CRISPR Drives the First Personalized Therapy for a Rare Disease

This week, a remarkable scientific breakthrough was achieved with the first-ever application of a personalized in vivo gene editing treatment in a baby. Researchers developed a therapy targeting a rare mutation in the *CPS1* gene, showing significant improvement after three doses and opening new possibilities in precision medicine.

mayo 22, 2025mayo 26, 2025 draadrianapgs Español

Revolución genética: CRISPR impulsa la primera terapia personalizada para enfermedades raras

Esta semana se realizó un avance científico notable al aplicar por primera vez un tratamiento de edición genética personalizado in vivo en un bebé. Investigadores desarrollaron una terapia para una mutación rara en el gen CPS1, demostrando una mejora significativa tras tres dosis, abriendo nuevas posibilidades en medicina de precisión.

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